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普拉替尼的药物特性
普拉替尼是一种口服、每日一次的强效、高选择性RET(Rearranged during Transfection)抑制剂。它能够选择性地抑制RET及其下游分子磷酸化,有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。相比已批准的多激酶抑制剂,普拉替尼对RET的选择性显著提高,从而有可能预防临床耐药的发生。
临床试验的卓越数据
普拉替尼在多项临床试验中表现出色,尤其是I/II期ARROW研究的结果令人振奋。在ARROW研究中,普拉替尼作为单药疗法,用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC患者。数据显示,在75例初治患者中,总缓解率(ORR)高达72.0%;而在136例先前接受过含铂化疗的患者中,ORR也达到了58.8%,中位缓解持续时间(DOR)为22.3个月。这一数据表明,普拉替尼在晚期RET融合阳性NSCLC患者中表现出快速、强效、持久的临床应答。
普拉替尼的适应症与临床应用
普拉替尼已获中国国家药品监督管理局批准,用于转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。此外,它还被批准用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。
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