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培米替尼(Pemigatinib,也被称为达伯坦)是一种口服的、高选择性的FGFR抑制剂,专门设计用于抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性。培米替尼的开发是针对那些具有FGFR基因融合的癌症患者,特别是那些对其他疗法无效的病例。
重排胆管癌(Cholangiocarcinoma,CCA)是一种起源于胆道系统的罕见癌症,具有高度的侵袭性和不良预后。尽管手术是首选治疗方法,但许多患者在确诊时已出现局部晚期或远处转移,导致手术机会受限。因此,化疗和分子靶向治疗在重排胆管癌的治疗中扮演着重要的角色。
培米替尼在重排胆管癌患者中的效果是一项备受关注的研究领域。初步的临床试验数据表明,培米替尼对于携带FGFR基因融合的胆管癌患者具有显著的疗效。这些研究通常涉及对患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)的评估,以及其他生活质量指标。
例如,一项名为FIGHT-202的II期临床试验评估了培米替尼在FGFR2基因融合的晚期胆管癌患者中的疗效。结果显示,培米替尼治疗的患者无进展生存期显著延长,且总体生存率也有所提高。此外,培米替尼的耐受性良好,大多数不良反应为轻度至中度,且通常可以通过剂量调整或对症治疗进行管理。
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