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艾曲波帕于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症,经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕起始剂量为50毫克/天,如果血小板数没有增加或增加不明显,则每两周增加25mg,最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗,必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。目前艾曲波帕已经获得全球100多个国家批注,用于慢性血小板减少症的治疗。
在艾曲波帕乙醇胺片治疗 ITP 的长期拓展研究表明,治疗250周时患者中位血小板计数高于50×109/L,长期使用艾曲波帕乙醇胺片维持血小板,患者持续反应超过4.5年,约30% 患者停药后实现无治疗持续应答期。
艾曲波帕乙醇胺片可以快速、显著、持续有效提升血小板计数。6 个月内,艾曲泊帕乙醇胺片组106例 (79%) 患者至少出现一次疗效反应,显著高于安慰剂组的 17 例 (28%),艾曲波帕乙醇胺片组出现疗效反应的几率是安慰剂组的8.2倍。使用艾曲波帕乙醇胺片的患者接受治疗一周后,中位血小板计数即从16 x 109/L 升至36 x 109/L;治疗两周直至治疗结束期间,艾曲波帕乙醇胺片组患者中位血小板计数始终维持在 50 x 109/L以上。
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