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恩西地平作为一种口服特异选择性IDH2抑制剂,其治疗机制在于通过抑制突变的IDH2酶,阻断异常代谢产物2-羟基戊二醛(2-HG)的生成。在AML中,IDH2突变会导致细胞内2-HG的积累,进而促进白血病细胞的生长和存活。恩西地平通过减少2-HG的生成,有效抑制白血病细胞的增殖,并可能诱导其分化或凋亡。临床试验结果显示,恩西地平在治疗携带IDH2突变的R/R AML患者中表现出了良好的治疗效果,能够延长患者的生存期并改善其生活质量。
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