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伊马替尼最显著的疗效表现在治疗慢性髓细胞白血病（CML）和胃肠道间质细胞瘤（GIST）上。在CML的治疗中，伊马替尼可以抑制费城染色体阳性的白血病细胞，这是一种染色体异常，常见于CML患者，其基因的异常激活导致了疾病的的发生。通过抑制这一关键的分子途径，伊马替尼能有效控制病情发展，提高患者生存率。quf知多少教育网-记录每日最新科研教育资讯
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对于GIST，这是一种罕见的胃肠道肿瘤，伊马替尼同样显示出了良好的治疗效果。当手术无法切除或疾病已经远处转移时，伊马替尼成为了一种重要的治疗选择。它通过抑制肿瘤细胞中的酪氨酸激酶活性，减缓了肿瘤的生长，延长了患者的生存期。