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艾伏尼布(Ivosidenib),商品名拓舒沃®(TIBSOVO®),是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的口服靶向抑制剂。该药物由Agios Pharmaceuticals公司开发,并与基石药业合作,于2020年在中国上市,后又扩展至新加坡市场。2022年2月9日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准其新药上市申请。
艾伏尼布主要用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。在美国,FDA已批准其用于治疗三大适应症:单药治疗IDH1突变的R/R AML;与阿扎胞苷联合用于新诊断的IDH1突变AML;以及治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌。此外,艾伏尼布还被FDA批准用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS)。
艾伏尼布的推荐剂量为每日500mg,可空腹或餐后口服,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。患者需整片吞服药片,不可掰开、压碎或咀嚼。若错过服药,应尽快补服,但不可在12小时内服用两次。其疗效评估基于一项涉及174例携带IDH1突变的R/R AML患者的临床试验数据,结果显示,部分患者实现了完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解。
艾伏尼布作为IDH1突变R/R AML患者的唯一推荐治疗方案,已被多个权威诊疗指南推荐,包括NCCN AML诊疗指南、中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病诊疗指南等。此外,艾伏尼布凭借其良好的疗效和耐受性,显著减少了患者的输血依赖,提升了生活质量。
尽管艾伏尼布价格昂贵,但老挝已有仿制药上市,价格更为亲民,为患者提供了更多选择。未来,艾伏尼布有望引入更多合理的联合治疗中,使治疗更加有效,并尽可能将其引入到患者的初始治疗中。
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