全球首个!遗传性耳聋基因疗法获重要突破

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队在遗传性耳聋基因治疗方面取得重要突破——全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者的听力和言语。相关临床研究结果1月25日发表于《柳叶刀》。
全球先天性耳聋患者数量达2600万人,我国每年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素相关,严重阻碍了儿童言语、认知及智力发育,目前临床上尚无任何治疗药物。耳畸蛋白(OTOF)基因突变是导致先天性耳聋的常见病因,可引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。
研究团队经过多年探索,破解大基因内耳递送难题,研发出基于腺相关病毒的双载体基因置换疗法,在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源OTOF,显著改善听力,并进行了相关的安全性研究。此外,该团队还将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞,使毛细胞表达正常功能的OTOF,从根本上改善患者听力。
该临床研究于2022年6月获得复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理批准,2022年10月发起临床试验,随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗,并陆续纳入多例儿童患者。目前最长随访时间达1年以上,患儿已经能够进行日常对话。这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验,也是该领域目前成系统的、病例数最多的、随访时间最长的临床试验。
相关论文信息:
https://doi.org/10.1016/S0140-6736(23)02874-X
(见习记者江庆龄)
本文链接:http://knowith.com/news-7-3.html全球首个!遗传性耳聋基因疗法获重要突破
声明:本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。
新能源汽车车辆购置税减免政策技术要求调整
【解读】事关知识产权,发布会权威消息
关于进一步支持大学生创新创业的指导意见(国办发〔2021〕35号)
《自然》发布2024年值得关注的七大技术
两部门印发《意见》 促进制造业中试创新发展
力箭一号遥三运载火箭成功发射
五部门开展智能网联汽车“车路云一体化”应用试点工作
科技部 中央宣传部 中国科协关于评选表彰全国科普工作先进集体和先进工作者的通知
《自然资源数字化治理能力提升总体方案》
北京培育建设国际消费中心城市2024年工作要点
叠加-白条提现一手商家哪里找(2025新春秒到提现介绍)
终于发现:DY月付提现秒到
如登春台:石家庄栾城区代还信用卡最好还款服务,实体店多种方式
热点:羊小咩便荔卡回收商家「秒到流程+商家查找」
心旷神怡:上海黄浦区上门代还信用卡,秒到账(当面秒结算)
无痕“微信分付钱套出来了吗,找商家套出来
知晓说说:花呗限额怎么提现出现金 - 推荐四个操作步骤
无痕“教你风控花呗扫码秒到必过最新套取方法(花呗套线商家分享)
一手:昆明西山套花呗信用购找旗舰店,两分钟到账快的很
经验:可以刷白条的二维码(白条升级消费者使用攻略)-知者