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一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名甲状腺髓样癌患者，2:1分组，分别接受卡博替尼和传统标准治疗。
对于RET M918T突变的患者，卡博替尼明显延长了总生存期，从18.9个月延长到了44.3个月，翻了一倍都多。
总人群中，总生存期也从21.1个月，延长到了26.6个月。因此，卡博替尼被批准用于晚期甲状腺髓样癌患者的治疗。
肺癌：控制率接近100%
治疗RET重排肺癌
2016年，权威医学杂志《柳叶刀-肿瘤学》发表了卡博替尼用于RET重排的NSCLC患者的二期临床数据。
临床试验共招募了26位患者，有效率是28%，肿瘤控制率接近100%，大部分患者的肿瘤可以得到控制。
治疗EGFR突变肺癌
在2016年，《柳叶刀-肿瘤学》发表了卡博替尼联合特罗凯2线或者3线用于EGFR野生型的非小细胞肺癌患者的二期临床数据。
结果显示：一线治疗失败的EGFR野生型患者，卡博替尼联合特罗凯疾病控制率为67.6%，生存期是13.3个月。
子宫内膜癌：适用广泛，效果惊人
2020年4月，《临床肿瘤学杂志》公布了卡博替尼用于治疗晚期难治性子宫内膜癌的II期临床试验数据，102名患者入组，接受卡博替尼单药治疗。
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