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普拉替尼(GAVRETO)简介
普拉替尼(商品名:普吉华,英文名:Pralsetinib),由Blueprint Medicines开发,并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权。它是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂,可选择性抑制RET激酶活性,抑制RET及其下游分子磷酸化,从而有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。普拉替尼的出现,不仅丰富了NSCLC的治疗手段,也为RET融合阳性的患者提供了新的治疗选择。
疗效评估
FDA批准情况
普拉替尼在临床试验中展现出了显著的疗效。2020年9月4日,美国食品药品监督管理局(FDA)准许加速批准普拉替尼用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。随后,在2023年8月9日,FDA将其批准转为常规批准,进一步确认了其在该适应症中的疗效和安全性。
临床数据
普拉替尼的疗效得到了多项临床试验的证实。其中,ARROW(RCT03037385)研究是一项多中心、开放标签、多队列的临床试验,纳入了RET融合阳性的NSCLC患者。研究结果显示,在87名既往接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中,普拉替尼的客观缓解率(ORR)达到了57%(95%CI:46%,68%),并且有应答的患者中,80%的患者持续缓解6个月或以上。这些数据表明,普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中具有良好的疗效。
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