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AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变,Ivosidenib (AG-120) 是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。ivosidenib在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行,共纳入258例AML患者,接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群(125例)中,完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%,完全缓解率21.6%,总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月,9.3月和6.5月。
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