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艾伏替尼是一种独特的药物,它针对IDH1突变进行作用,从而改变了癌细胞的生长方式。这种药物的研发与上市,是医学科学不断发展与突破的成果,它为许多传统治疗方法无法控制病情的患者带来了新的希望。
艾伏替尼通过靶向和抑制一种称为异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的特定酶起作用。这种酶在某些类型的急性髓性白血病(AML)中发生突变,导致产生异常形式的IDH1蛋白。突变的IDH1蛋白通过改变细胞的代谢和干扰正常的细胞过程来促进癌细胞的生长和存活。
艾伏替尼主要用于治疗IDH1基因突变相关的急性髓系白血病(AML)和胆管癌。IDH1是参与细胞能量代谢过程中的关键酶,参与葡萄糖氧化过程。当IDH1基因突变发生时,它的酶活性异常增强,导致过量的R-2-羟戊酸转变为2-羟戊酸。这种2-羟戊酸的过量产生使细胞代谢异常,细胞扩增和分化过程紊乱,从而促进肿瘤的形成和进展。
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