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特泊替尼(Tepotinib),商品名Tepmetko,是一款由德国默克公司(Merck KGaA)研发的口服MET抑制剂。作为全球首个获批用于治疗携带MET外显子14(METex14)跳跃突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者的药物,特泊替尼的上市为这类患者提供了新的治疗选择。
METex14跳跃突变是非小细胞肺癌中一种罕见的致癌驱动基因,中国约有2%的NSCLC患者存在此突变。特泊替尼通过抑制由MET基因变异引起的致癌MET受体信号,包括METex14跳跃改变、MET扩增或MET蛋白过表达,从而改善预后较差并具有这些特定突变的侵袭性肿瘤的预后。
特泊替尼最早于2020年3月在日本获批上市,随后于2021年2月3日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗携带METex14跳跃变异的转移性非小细胞肺癌成人患者。2023年12月8日,特泊替尼在中国正式获批上市,用于治疗携带间质上皮转化因子(MET)外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。
特泊替尼的临床疗效在多项研究中得到验证。在关键性Ⅱ期临床试验VISION研究中,特泊替尼表现出稳健持久的疗效,治疗应答率(ORR)为49.1%,中位缓解持续时间(DOR)为13.8个月,中位无进展生存期(PFS)为10.8个月,中位总生存期(OS)为19.8个月。该药物的整体耐受性良好,但也可能引发一些不良反应,如水肿、恶心、腹泻、低白蛋白血症等。
特泊替尼的推荐剂量为每日一次,每次450毫克(2片),与食物同服,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者在服用特泊替尼期间应严格按照医嘱用药,避免私自更改药物剂量,以免引起更多不良反应。
此外,特泊替尼对于孕妇、哺乳期妇女、有生育潜力的女性和男性、儿童以及老年患者的使用也有特定的注意事项。对于轻度或中度肾功能不全以及轻度或中度肝功能损害的患者,不建议调整剂量。但对于有严重肾受损或严重肝受损的患者,尚未确定推荐剂量。
总的来说,特泊替尼为非小细胞肺癌患者带来了新的治疗选择和希望。然而,患者在使用该药物时应充分了解其疗效和可能的副作用,并在专业医生的指导下进行用药。
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