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2018年6月,《New England》报道了一项临床试验的中期结果,其中包括179名有IDH1突变的复发难治性AML患者,应用ivosidenib后,患者总缓解率为41.6% ,完全缓解(CR)+有部分血液改善的完全缓解(CRh)平均持续时间为8.2个月。依赖输注红细胞和/或血小板输血的84名患者中,有29名(35%)于56天不依赖输血。基于这一突破性临床试验的结果,2018年7月,美国食品和药物管理局(FDA)批准 ivosidenib 用于治疗成年患者的IDH1突变,成为世界上第一个批准的IDH1抑制剂。
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