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帕唑帕尼于2017年在我国获批上市,用于一线治疗晚期肾癌(RCC)患者和先前接受过细胞因子治疗的晚期肾癌患者。另外,该药还在美国获批用于治疗已接受过化疗的晚期软组织肉瘤(STS)患者。
在一项3期,随机,双盲,安慰剂对照,多中心的临床试验中,评估了帕唑帕尼一线治疗RCC患者或细胞因子预处理患者中的疗效。将具有局部晚期或转移性RCC患者随机按2:1比例分配,接受帕唑帕尼800mg每天一次或安慰剂治疗,试验主要研究终点是PFS(无进展生存期)。
结果显示出,在招募的所有患者中,中位无进展生存期(mPFS)为9.2个月VS 4.2个月;在一线治疗的患者中,mPFS为11.1个月VS 2.8个月;在细胞因子预处理患者中,mPFS为7.4个月VS 4.2个月。另外,对于ECOG评分为0的患者,中位总生存期(mOS)可达两年半多(32.1个月);对于ECOG评分为1的患者,mOS可达一年半多(19.1个月)。
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