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NTRK基因编码的TRK蛋白在正常情况下负责调控神经元的生长和发育，但在某些肿瘤中发生融合，导致TRK蛋白持续激活。拉罗替尼能够特异性地与TRK蛋白结合，抑制其激酶活性，从而有效抑制肿瘤细胞的增殖和转移。这种特异性抑制使得拉罗替尼成为一种非常有效的靶向药物。GmQ知多少教育网-记录每日最新科研教育资讯
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临床研究与效果GmQ知多少教育网-记录每日最新科研教育资讯
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拉罗替尼的临床试验已经证明了其在治疗NTRK基因融合肿瘤中的显著效果。一项针对成人和青少年患者的I/II期临床试验（NCT02122913）结果显示，总体缓解率为75%，中位无进展生存期为28.6个月。另一项针对儿科患者的临床试验（SCOUT）也取得了很好的结果，总体缓解率为93%，中位无进展生存期为25.8个月。这些数据表明，拉罗替尼能够显著改善患者的生存质量和延长生存期。