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普拉替尼(Pralsetinib),也被称为普吉华,是一种口服的、强效高选择性的受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂。这种药物由中国的基石药业开发,并获得了在大中华区的独家开发和商业化授权。普拉替尼主要用于治疗携带RET变异的癌症患者。
普拉替尼的作用机制是通过抑制RET及其下游分子的磷酸化,从而有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。这种高选择性的抑制作用与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高,有望预防临床耐药的发生。
普拉替尼在美国也获得了FDA的批准,用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者,这是FDA批准的普拉替尼的第三个适应症。此外,普拉替尼还被FDA授予“突破性疗法认定”。
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