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恩西地平主要用于治疗具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。具体来说,恩西地平针对的是异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)基因的突变。IDH2是一种在细胞代谢中起重要作用的酶,但在AML中,该基因常常发生突变,导致酶的活性异常,进而引发白血病细胞的异常增殖和分化受阻。恩西地平通过阻断这种突变的酶,能够抑制白血病细胞的增殖,并帮助这些细胞恢复正常的分化和成熟,能够恢复患者的正常造血能力,从而有助于延长患者的生存期。
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