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奎扎替尼(Quizartinib,商品名Vanflyta),是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,主要用于治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病(AML)。FLT3是一种在白血病细胞中常见的酶,当其发生突变时,会导致白血病细胞的无限增殖。奎扎替尼通过抑制FLT3酶的活性,有效抑制白血病细胞的生长,为AML患者提供了新的治疗选择。 奎扎替尼的研发和应用历程颇具曲折。该药物最初在美国、欧盟和日本等地进行了广泛的临床试验。2019年,它在日本获得了首个监管批准,用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者。然而,其在美国的上市之路则较为坎坷,新药申请一度被美国食品药品监督管理局(FDA)拒绝,但经过不懈努力,最终在2023年7月,FDA批准了奎扎替尼联合标准阿糖胞苷、蒽环类药物诱导治疗和阿糖胞苷巩固治疗,以及巩固化疗后单药作为维持治疗,用于治疗新诊断FLT3-ITD阳性AML成人患者。 临床试验数据显示,奎扎替尼能显著提高AML患者的总体生存率。在一项针对FLT3突变阳性AML患者的研究中,使用奎扎替尼治疗的患者相比传统化疗,生存期有了显著提高。此外,奎扎替尼的推荐剂量和用法也经过了精心设计,以确保其疗效和安全性。 然而,奎扎替尼也并非没有副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲倦、肌肉骨骼痛、心律不整、肝功能异常、高血压、手脚水肿和头痛等。因此,在使用奎扎替尼时,医生需要密切监测患者的不良反应,并根据情况调整治疗方案。 此外,奎扎替尼的使用还需要注意与其他药物的相互作用。例如,强CYP3A抑制剂可明显升高奎扎替尼的血药浓度,增加不良反应的严重程度,因此应尽量避免合用。如果不能避免同时使用,可适当减少奎扎替尼的剂量。 总的来说,奎扎替尼作为一种新兴的治疗AML的药物,其有效性和安全性已经得到了临床验证。尽管其费用可能较高,且存在一定的副作用和药物相互作用风险,但对于FLT3突变阳性的AML患者来说,它无疑提供了一种新的治疗选择,为患者带来了新的希望。bKy知多少教育网-记录每日最新科研教育资讯
 

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