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奎扎替尼:精准靶向FLT3突变,为急性髓系白血病治疗带来新希望
奎扎替尼(Quizartinib),商品名为Vanflyta,是一种革命性的小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,专为治疗携带FLT3-ITD基因突变的急性髓系白血病(AML)患者设计。作为第二代FLT3抑制剂,奎扎替尼以其高度的选择性和靶向性,在AML治疗领域展现出了显著的临床潜力和治疗效果。
FLT3,也称为CD135,是一种原癌基因,其编码的酪氨酸激酶受体在造血干细胞中起着关键作用。然而,FLT3的内部串联重复(ITD)突变是AML中最常见的突变之一,这种突变与疾病的恶化和预后不良密切相关。奎扎替尼通过精准靶向并抑制FLT3-ITD突变,有效阻断白血病细胞的生长和存活信号,从而达到治疗目的。
奎扎替尼的临床研究数据令人鼓舞。特别是在QuANTUM-First三期试验中,该药物对500多名携带FLT3-ITD突变的AML患者进行了治疗,结果显示,与接受安慰剂治疗的患者相比,接受奎扎替尼联合标准化疗的患者中位总生存期显著延长,死亡风险降低了22.4%。这一积极结果不仅为AML患者提供了新的治疗选择,也进一步巩固了奎扎替尼在FLT3突变AML治疗中的地位。
2019年,奎扎替尼在日本率先获得批准,用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者。随后,在2023年7月,美国食品药品监督管理局(FDA)也批准了奎扎替尼作为一线治疗药物,用于与标准化疗方案联合使用,以及作为维持单药治疗,为携带FLT3基因突变的AML患者提供了更为全面的治疗策略。
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