在医学领域，中高危骨髓纤维化一直被视为一个棘手的问题。然而，近年来，随着莫洛替尼这一靶向药物的出现，中高危骨髓纤维化的治疗迎来了新的希望。q1G知多少教育网-记录每日最新科研教育资讯

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莫洛替尼（Momelotinib），商品名为Ojjaara，是一种由英国葛兰素史克（GSK）研发的ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂。2023年9月，莫洛替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并于2024年1月在欧盟获批，2024年6月在老挝获得批准。这款新药专为治疗成人中高危骨髓纤维化（MF）患者设计，特别是那些伴有贫血症状的患者。 骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，特点是骨髓内纤维化和增生，导致造血功能障碍。过多的纤维组织增生会抑制正常造血细胞的生成，导致血小板减少、红细胞减少及贫血等症状。此外，患者可能出现肝、脾肿大，并影响其他器官功能。莫洛替尼的上市，标志着骨髓纤维化治疗领域的一大进步。 莫洛替尼适用于原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后引发的骨髓纤维化）的治疗。其推荐剂量为每日一次，200毫克，可与食物一同服用或空腹服用。值得注意的是，患者不应切割、压碎或咀嚼药片，而应整片吞下。 尽管莫洛替尼在治疗中高危骨髓纤维化中显示了显著的疗效，但也可能引发一些不良反应。最常见的不良反应（两项研究中均≥20%）包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心等。因此，患者在使用莫洛替尼时应严格遵循医生或药师的指导，避免自行用药，以确保用药安全和治疗效果。 在临床试验中，莫洛替尼展现出了良好的疗效和安全性。例如，MOMENTUM研究和SIMPLIFY-1研究显示，莫洛替尼能够显著改善患者的临床症状和实验室指标，如血红蛋白、血清铁和转铁蛋白饱和度等。此外，莫洛替尼在治疗过程中表现出的输血独立性也为其在治疗骨髓纤维化合并贫血方面的应用提供了有力支持。 总的来说，莫洛替尼的出现为中高危骨髓纤维化患者带来了新的治疗希望。作为唯一适用于骨髓纤维化合并贫血患者的药物，莫洛替尼在提高患者生活质量方面具有重要意义。然而，患者需谨慎使用，遵循专业医疗人员的指导，以最大程度地发挥药物疗效并减少不良反应的发生。