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米托坦(Mitotane),也被称为Lysodren,是一种关键化疗药物,专用于治疗肾上腺皮质癌及其转移性疾病。其化学结构为C14H10Cl4,分子量为320.04100,表现为白色结晶固体,熔点为76-78℃,能溶于乙醇和四氯化碳。此药物由百时美施贵宝(Bristol Meyers Squibb)研发,并在1970年获得美国FDA批准上市,用于治疗肾上腺皮质癌。之后,它也被EMA列为罕见病药物,并在全球多个国家和地区获得批准。
米托坦的作用机制是通过干扰肾上腺皮质细胞的生物合成过程,减少皮质醇和其他类固醇激素的产生。此外,它还能阻断肿瘤细胞生长所需的生化途径,从而减缓或阻止肿瘤增长。此外,米托坦还具有免疫调节、抗炎和利尿作用,有助于缓解脑水肿等症状。
在临床应用中,米托坦主要用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌,以及由肾上腺皮质增生和肿瘤引起的皮质醇增多症(库欣综合征)。对于无法手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌患者,米托坦的客观有效率为34%-61%,中位缓解期为6-7个月。
然而,使用米托坦时需注意其副作用,包括肾功能损害、代谢性酸中毒、皮炎、头痛和眩晕等。因此,患者在使用期间需密切监测肾功能和电解质水平。同时,该药物应遵医嘱使用,口服或静脉注射的给药方式需根据患者的具体病情和身体状况来确定。对米托坦过敏的患者禁用此药,孕妇及哺乳期妇女也应避免使用以防对胎儿或婴儿产生不良影响。
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