米哚妥林(Midostaurin)是一种新型的药物,主要用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)成人患者。FLT3是一种受体酪氨酸激酶,其异常激活在AML的发生和发展中起着重要作用。米哚妥林作为一种广谱酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够有效抑制FLT3激酶的活性,从而阻断肿瘤细胞生长的信号传导途径。米哚妥林的作用机制是通过与FLT3激酶的活性位点竞争性结合,阻止其自激活及后续的信号传递过程。这不仅能够抑制肿瘤细胞的增殖,还能促进肿瘤细胞的凋亡,从而达到抗肿瘤的效果。
在临床试验中,米哚妥林显示出对FLT3突变阳性AML患者的显著疗效。一项国际多中心临床试验表明,与仅接受传统化疗的患者相比,接受米哚妥林联合化疗的患者在总生存期、无事件生存期以及完全缓解率等方面均有显著改善。这些积极的结果促使美国食品药品管理局(FDA)在2017年批准了米哚妥林用于治疗FLT3阳性的AML患者。
除了治疗AML,米哚妥林也被研究用于治疗其他具有FLT3激活突变的疾病,如系统性肥大细胞增多症(SM)及其伴随的血液系统肿瘤(SM-AHN)。这表明米哚妥林可能对其他依赖FLT3信号通路的疾病也具有一定的治疗潜力。
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